Holanďané zkoušejí genovou terapii

O tom, že úpravou genů ovlivňujících produkci faktorů srážlivosti by šlo „vyléčit“ hemofilii, se mluví už řadu let. Počáteční optimismus nahradila pozdější skepse, zejména ve smyslu včasného očekávání výsledků. Cosi se ale přeci jen děje. Nizozemští experti se pustili do první fáze testování pokusů s ovlivněním proteinu v jaterních buňkách člověka s hemofilií B. Produkce Faktoru IX by tak měla být jednou v normálu. O Faktoru VIII, který při deficitu vyvolává hemofilii A, se ve zprávě nic neříká.
Genetické inženýrství v dalším vývoji zřejmě dříve či později dospěje k definitivnímu ovlivnění buněk, ale naprostou likvidaci hemofilie pravděpodobně nelze očekávat nikdy. Je známo, že zhruba 30% nových hemofiliků vzniká mutací jejich genů, aniž by měli dědičné předpoklady.