4. globální fórum Světové federace hemofiliků 2005

Otázek k diskuzi a řešení bylo, jak už z problematiky naší choroby vyplývá, mnoho. Hlavní pozornost byla věnována dostupnosti léčebných produktů, neboť pouhá čtvrtina hemofiliků světa je optimálně léčena koncentráty plazmatických faktorů. Pro zbylé 3 pacientů jsou tyto léky nedostupné. Velký prostor byl věnován rekombinantním faktorům (vyrobeným uměle, nikoliv z lidské plazmy), které nabývají stále většího významu, převážně na západní polokouli. Diskutovány byly i další otázky, např. inhibitory, ceny plazmatických i rekombinantních faktorů a jejich trendů na trhu, perspektiv sběru a frakcionace plazmy, kontrola nemoci šílených krav (kvůli této nemoci v USA neobdržely licenci plazmatické produkty vyrobené ve Velké Británii), léčba vzácných krevních onemocnění, atd.

Mark Skinner, prezident Světové federace hemofiliků, uvedl, že na světě je 400.000 hemofiliků A a B, z toho polovina s těžkou formou onemocnění, 83% s deficitem fa VIII a 17% s deficitem fa IX. Kontakt se Světovou federaci má přibližně 121.000 pacientů. Von Willebrandovou chorobou trpí okolo 600.000 lidí, z nich 43.000 je známo Světové federaci. Dostupnost koncentrátu je ovšem variabilní vzhledem k ekonomickým kapacitám jednotlivých států, trvale ale stoupá - před 3 roky byly dostupné pro 20% nemocných, nyní pro 25%.

V léčbě hemofilie bylo poukázáno jak na důležitost plazmatických derivátů, tak i rekombinantních faktorů. Problémem je ovšem cena rekombinantních preparátů, která je vyšší než u plazmatických. Světová federace hemofiliků podporuje dostupnost těchto léků mezi zeměmi, snižování jejich cen, otevřený trh a stabilitu v zásobování. Vítá proto dialog a diskuzi, podporuje inovace a výzkum a spolupracuje se všemi, kteří se zabývají hemofilií v jakémkoliv směru.

V dalších přednáškách byly diskutovány hlavní cíle naší terapie: prevence krvácení a artropatií, zachování svalové a kosterní funkce, udržování ,,dobré" kvality života - tedy plné začlenění do společnosti a minimum ztracených dní ve škole nebo v práci. Velký prostor byl věnován dávkování a profylaxi. Je zřejmé, že nejen v této oblasti je obrovský rozdíl mezi vývojovými a vyvinutými zeměmi.

Mnoho přednášek bylo odborných, především pro hematology a transfuziology. V závěru fóra promluvila programová ředitelka Světové federace hemofiliků Claudia Black o humanitární pomoci federace, která započala v r. 1996. Tento program se zabývá dodáváním koncentrátů přednostně do nerozvinutých zemí. Jde např. o Afghánistán, Argentinu, Filipíny a další. Jedná se celkem o 55 zemí celého světa, ve kterých byla poskytnuta pomoc více než 17.000 lidí.

Zapsal: František Vondryska