"Více informací naleznete [v tomto článku](/novinky/spolecensky-vecer-2025).\n"

Společenský večer 2025

"Více informací v [tomto článku](/novinky/s-danem-na-jested).\n"

S Danem na Ještěd

"Detaily o programu přineseme včas před konáním akce.\n"

Světový den hemofilie 2025

"Více informací v [tomto článku na našem webu](/novinky/rekondice-dospelych-v-novem).\n"

Rekondice dospělých 2025

"Podrobnosti naleznete [v tomto článku](/novinky/letni-hemofilicky-tabor-v-roce-2025-bude-jiz-tradicne-v-zubri).\n"

Letní hemofilický tábor 2025

"Podrobnější informace naleznete včas na našich stránkách.\n"

Meizgenerační setkání 2025

"Poslechněte si příběh Dana Šimka, mladého muže s hemofilií, který se rozhodl překonat své hranice a vydal se ke zdolání Mont Blancu. Tento díl podcastu \"Na vlastní žíly\" vám ukáže, že s odhodláním a správným přístupem lze žít aktivní a naplněný život i s diagnózou hemofilie.\n\nV rozhovoru s Michalem Bereněm Dan sdílí své osobní zkušenosti z náročné horské expedice. Dozvíte se o fyzické a psychické přípravě, kterou podstoupil, o úpravách léčby a o tom, jak se vypořádal s výzvami, které před něj hemofilie postavila během výstupu. Diskutují také o významu komunity a podpory rodiny v překonávání překážek spojených s touto nemocí.\n\nJedním z klíčových momentů je Danovo rozhodnutí otočit se těsně pod vrcholem kvůli nepříznivým podmínkám. Tento příběh zdůrazňuje důležitost zodpovědnosti za vlastní zdraví a schopnost učinit těžká rozhodnutí ve prospěch bezpečnosti. Také se dozvíte o roli hemofilických táborů v posilování sebevědomí a budování pevných přátelství.\n\nPo poslechu tohoto dílu získáte motivaci k překonávání vlastních výzev a uvědomíte si, že hemofilie nemusí být překážkou pro aktivní a naplněný život. Doporučujeme vám zapojit se do hemofilické komunity a využít možnosti, které nabízí pro lepší zvládání nemoci a zlepšení kvality života.\n\n<iframe src=\"https://omny.fm/shows/na-vlastni-zily/hemofilik-dan-simek-dobyva-mont-blanc/embed\" width=\"100%\" height=\"180\" allow=\"autoplay; clipboard-write\" frameborder=\"0\" title=\"Hemofilik Dan Šimek dobývá Mont Blanc\"></iframe>\n\nV﻿šechny informace o podcastu najdete na [stránkách projektu Liberate Life](https://liberatelife.cz/podcast-na-vlastni-zily).\n"

Podcast s Danem o Mont Blancu

"Genová terapie je bezpochyby nejpokročilejší a zároveň nejsložitější možností léčby, která se v posledních letech objevila pro hemofilii A i hemofilii B. Vyžaduje společný rozhodovací proces, na kterém se podílejí lékař i pacient, který musí být informován o všech aspektech tohoto terapeutického postupu. \n\nDoufáme, že vám tato publikace pomůže s orientací v tomto typu léčby a odpoví na všechny základní otázky, které jsou s ní spojeny.\n\nPublikaci si můžete stáhnout ve formátu PDF pod [tímto odkazem](https://hemofilie-my.sharepoint.com/:b:/g/personal/m_zidek_hemofilici_cz/Ec-P4HyG6zZHhqOMITkea7gB9vgEm-K3izwQ3EwVVHp2iQ?e=0wStNd). Zároveň je k dispozici v tištěné formě na všech našich akcích.\n"

Genová terapie - Praktický průvodce

"* Úraz při sportovní aktivitě, autonehoda, náhlá mozková příhoda, mohou přijít nečekaně a mít nedozírné následky. O to více, pokud se jedná člověka s poruchou srážlivosti krve.\n* Rychlá a správně mířená pomoc v podání krevního derivátu a transportu na příslušné hematologické centrum Vám mohou zachránit život i v případě, že zůstanete v bezvědomí.\n* Pokud pracovník rychlé záchranné služby uvidí na Vašem zápěstí náramek s informací o zdravotním stavu, najde označenou kartičku pojištěnce či identifikační průkaz osoby s vrozenou poruchou krevního srážení, má za úkol postupovat dle speciálního manuálu a co nejrychleji a bez okolků Vám aplikovat příslušný derivát a kontaktovat hematologické centrum.\n* Tato rychlá a správně mířená pomoc dosud nebyla samozřejmostí. V případě, že tyto identifikátory budete mít u sebe, pomůžete sobě i zdravotnímu personálu rozpoznat nutnost speciálního přístupu.\n\nTyto čtyři věci umí napomoci identifikovat, že se jedná o osobu s deficitem srážlivosti krve a nasměřovat záchranu života tím správným směrem.\n\n![](https://res.cloudinary.com/hemofilici-cz/image/upload/v1636234004/fotografie-do-clanku/identifikatory/letacek_pro_pacienty_26027_m3o2ew.jpg \"Klikni pro zvětšení\")\n\n**Členové obou spolků (řádně platící členské příspěvky) dostanou jeden balíček identifikátorů zdarma**  **(mimo poštovné), nečlenové za 200 Kč + poštovné. Balíček identifikátorů obsahuje: identifikační náramek,**  **polep průkazky pojištěnce, identifikační průkaz osoby s poruchou krevního srážení a termotašku.**  **Identifikátory lze objednávat i jednotlivě (např. identifikační průkaz již někteří vlastní).**  **Každý člen Českého svazu hemofiliků či Hemojunioru má nárok na jeden balíček identifikátorů zdarma. V případě ztráty vám za poplatek necháme vystavit nový identifikátor.**\n\n- - -\n\n#### **[&gt; Formulář pro objednání identifikátorů po kliknutí zde &lt;](https://form.jotform.com/230264819432051)**\n\n- - -\n\n* **[Doporučení pro urgentní stavy ke stažení (pdf)](https://hemofilie-my.sharepoint.com/:b:/g/personal/m_zidek_hemofilici_cz/ESWBZjAXSG5NkFrhINISmcEB3YU2skHNfg1ftL1F1itjmA?e=BHHIjD)**\n* **[Identifikátory pro osoby s krvácivým onemocněním - letáček ke stažení (pdf)](https://hemofilie-my.sharepoint.com/:b:/g/personal/m_zidek_hemofilici_cz/EbX-Y2xfyapIhrkws1nFEggBbPsg0JSc6wXtprFYSOeBGA?e=1eAvHu)**\n\nDíky spolupráci s firmou BodyID můžete využít také volitelný online zdravotní profil. Jde o službu, díky které mohou záchranáři v případě nehody zjistit prostřednictvím internetu či SMS i dodatečné informace, které se na identifikační náramek nevejdou: osobní údaje, kontakty na osoby blízké, další informace o zdravotním stavu (alergie apod.), předepsané léky či jakoukoliv jinou volitelnou informaci. Do online zdravotního profilu je možné nahrávat také dokumenty, typicky lékařské zprávy. Profil má pro použití v zahraničí také anglickou verzi. Standardní cena služby je 99 Kč/měsíc, hemofilikům nabízí BodyID 2 roky bezplatného používání. Více informací na: **[www.bodyid.cz](https://www.bodyid.com/cs/ \"BodyID\")**.\n\n**Praktické (volitelné) doplňky, které můžete přidat na svůj náramek se slevou 30%:**\n\nNáramky BODY ID tedy mají ze strany svazu základní výše uvedenou podobu. Nicméně pro ty z vás, kteří by na náramek rádi umístili další informace, připravila společnost BodyID spoustu možností. Podívejte se na praktické příklady a jako členům Českého svazu hemofiliků a Hemojunioru poskytuje BodyID slevu 30% z cen uvedených na eshopu.\n\nVíce informací naleznete na **[https://www.bodyid.com/cs/hemofilici/](https://www.bodyid.com/cs/hemofilici/ \"BodyID a Český svaz hemofiliků\")**\n\n#### V případě dotazů k objednávce identifikátorů pište na adresu [identifikatory@hemofilici.cz](mailto:identifikatory@hemofilici.cz).\n\n#### Nebuďte lhostejní k záchraně svého života!\n"

Identifikátory osob s poruchou krevního srážení

"Přidejte se k Michalovi Bereňovi, moderátorovi podcastu *Na vlastní žíly*, a k manželům Žídkovým – Martinovi, místopředsedovi Českého svazu hemofiliků, a jeho manželce Veronice. Poslechněte si jejich inspirativní rozhovor o životě s hemofilií, rodinné dynamice a hledání rovnováhy mezi diagnózou, aktivním životním stylem a rodinnou pohodou. Čeká Vás přátelská a obohacující debata plná praktických tipů a pozitivního pohledu na život s hemofilií.\n\nŽivot s hemofilií může být aktivní, radostný a plný úspěchů. Přidejte se k Michalovi Bereňovi, moderátorovi podcastu Na vlastní žíly, a k manželům Žídkovým, kteří ve svém rozhovoru otevřeně sdílejí zkušenosti a inspiraci, jak úspěšně zvládat život s touto diagnózou. Martin, místopředseda Českého svazu hemofiliků, a jeho manželka Veronika vás provedou svým příběhem, který ukazuje, jak překonávat výzvy a nacházet radost i ve složitějších situacích. \n\nV této epizodě zjistíte: \n\n* Jak moderní léčba mění život hemofiliků a jak Martin za poslední roky díky nejnovějším postupům výrazně zvýšil svou fyzickou i psychickou pohodu. \n* Proč jsou komunitní setkání klíčová nejen pro samotné hemofiliky, ale i jejich rodiny – a jak tato podpora pomáhá zvládat každodenní život. \n* Jak otužování přispělo ke zlepšení Martinova zdraví a co by doporučil ostatním.\n\nDozvíte se také, jak otevřená komunikace mezi partnery a zapojení celé rodiny přispívá ke zvládání každodenních výzev. Zazní i praktické rady, jak využít novinky v léčbě, aby byl život s hemofilií co nejjednodušší a plný radosti.  Tato epizoda vás přesvědčí, že hemofilie není překážkou pro aktivní a naplněný život. Poslechněte si tento srdečný rozhovor plný naděje, odhodlání a inspirace, který vás nabije pozitivní energií a dodá odvahu.\n<iframe src=\"https://omny.fm/shows/na-vlastni-zily/jak-zit-naplneny-zivot-s-hemofilii-pribeh-rodiny-ktera-to-dokazala/embed\" width=\"100%\" height=\"180\" allow=\"autoplay; clipboard-write\" frameborder=\"0\" title=\"E05: Jak žít naplněný život s hemofilií - příběh rodiny, která to dokázala\"></iframe>\n"

Podcast o rodinném životě s hemofilií

"Vážení členové/podporovatelé/sympatizanti Českého svazu hemofiliků a Hemojunioru. Pojďte s námi na Ještěd!\n\nTímto bychom vás všechny chtěli pozvat druhý víkend v dubnu do Liberce, abychom společně s Danem Šimkem pokořili dominantu Jizerských hor, Ještěd. Jako pokračování a připomínku jeho výšlapu na Mont Blanc. \n\nVýprava je plánována na **sobotu 12.4.2025**, těsně před Světovým dnem hemofilie (17.4.). Avšak přijet můžete již v pátek 11.4.2025 v podvečer a zůstat do neděle 13.4.2025. Pro zájemce ze vzdálených ale i blízkých končin bude zajištěno ubytování. Tato akce je další příležitostí, jak se můžeme všichni sejít  – v červené a bezstarostně spolu, právě v období, kdy si budeme připomínat Světový den hemofilie. Zváni jsou všichni členové, jejich rodiny i další sympatizanti. Výstupu se společně s námi zúčastní i skupina za pacientskou organizaci [Pacimed](https://www.pacimed.cz/), se kterou spolupracujeme na některých aktivitách.\n\nPokud se ale na výšlap po svých zrovna necítíte, netřeba obav. Myslíme i na méně pohyblivé, pro které zajistíme dopravu na vrchol tak, aby mohli být společně s námi. Cílem je totiž setkání nás všech – bez rozdílu věku a zdravotní indispozice. Na samotném vrcholu nás bude v místní restauraci čekat odměna ve formě občerstvení, abychom nabrali síly na cestu zpět. To vše v prostorách, které budou vyhrazeny jen pro naši skupinu. V rámci programu bychom rádi zorganizovali i krátké povídání s hematology libereckého hemofilického centra, včetně lekce chůze s holemi pro Nordic Walking. Ten má kromě přínosů i doporučení, kdy ho nedělat (tzv. kontraindikace), které vám sdělí kvalifikovaný instruktor. Budeme se snažit mít několik kusů holí k dispozici na místě, můžou se tak hodit pro náš výšlap na Ještěd.\n\nAbychom mohli dále pracovat na přípravách, potřebujeme znát zájem účastníků, včetně některých základních informací. Pro opravdové zájemce jsme vytvořili **[formulář](https://forms.gle/8rdSKqVz97eB6kMbA)**, který nám prosím **pečlivě vyplňte do 7.2.2025**. Akce si zaslouží důkladnou přípravu, která zabere nemálo času. Upozorňujeme účastníky, kteří projeví zájem o ubytování, aby počítali se spoluúčastí. Předběžná výše byla stanovena dle \"jihlavského\" modelu mezigeneračního setkání. Může se však měnit s ohledem na počet ubytovaných, ale částky by neměly překročit tyto stanovené hodnoty:\n\n* členové ČSH a Hemojunioru 500,- Kč/noc\n* nečlenové 1000,- Kč/noc\n* děti členů do 18 let zdarma \n* děti nečlenů za 500,- Kč/noc\n* účastníci bez ubytování další jinou spoluúčast neplatí\n\nPřipomeňme si Světový den hemofilie opět společně a v červené!\n\n*Český svaz hemofiliků a Hemojunior*\n"

"Kapacita hotelu je o něco vyšší, než je běžný počet účastníků a bude záležet pouze na nás, zda budeme schopni ji naplnit. V případě že ne, je možné, že bude využita další veřejností. Tak či tak zde budeme mít vyhrazeny vlastní prostory s možností non-stop využití a případní „cizí“ hosté nás nebudou nijak omezovat.\n\nPřipravena bude opět plná penze, přičemž snídaně budou formou bufetu, oběd a večeře servírované. \n\nChybět samozřejmě nebude bazén, vířivka, rehabilitace, výlety a společenské večery. V hotelu je možné využít finskou či solnou saunu (bude organizováno pro skupinky), na vlastní náklady pak také koupele, zábaly či masáže. Pro cyklisty je k dispozici úschovna kol.\n\nHotel má omezenou kapacitu zpoplatněných parkovacích míst, nicméně parkovat lze zdarma v ulicích u hotelu. Kdo by však chtěl mít místo jisté, může si ho naším prostřednictvím zarezervovat. Parkovné z větší části uhradí svaz, zájemci uhradí 300 Kč jako spoluúčast.\n\nCeny za pobyt jsou následující:\n\nHemofilici, kteří jsou členy ČSH, řádně platícími členské příspěvky a jejich děti (do 12 let, požadující dětskou porci při stravování) budou mít pobyt za 2.800 Kč. Řádní členové nehemofilici, hemofilici nečlenové a ostatní děti hemofiliků (do 18 let) budou hradit 4.000 Kč. Za samostatný pokoj si připlatíte 500 Kč.\n\nOstatní účastníci zaplatí reálné náklady, 1390 Kč za samostatný pokoj, 1190 Kč dvě osoby na pokoji, více osob 1090 Kč. Dítě do 12 let 70% z ceny dospělého. \n\nPřihlašovat se můžete prostřednictvím [elektronického formuláře](https://forms.gle/6NYZoxQyE9zcSTuP8), případně mailu [m.skorepa@hemofilici.cz](mailto:m.skorepa@hemofilici.cz). Přihlášky prosím do konce března. Poté se s největší pravděpodobností bude možné ještě dohlásit, nicméně již nebudeme blokovat kapacity hotelu, abychom nemuseli platit storno poplatky. Pokud neplánujete absolvovat celý pobyt, rovněž prosím o informaci, abychom rezervovali pouze na uvedenou dobu.\n\n*Za organizátory Michal Skořepa*\n"

Rekondice dospělých v novém

"Hory, které neseme; Hory, které zdoláváme vypráví příběh sedmi lidí s hemofilií z celé Evropy, kteří se vydávají zdolat nejvyšší vrchol Alp.\n\nJejich příběh je silným svědectvím o síle, odolnosti a odhodlání komunity lidí s poruchami srážlivosti.\n\nTato inspirativní výprava nejen ukazuje odvahu těchto horolezců, ale také nám připomíná důležitost dosahování nových výšin – bez ohledu na překážky, které nám stojí v cestě.\n\nVideo je součástí projektu Liberate Life.\n\n<iframe width=\"560\" height=\"315\" src=\"https://www.youtube.com/embed/RnMRdfbrKq8?si=hZTOGYy8Cxu0veWc\" title=\"YouTube video player\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen></iframe>\n"

Hory, které neseme; Hory, které zdoláváme

"Rádi bychom vám popřáli, ať jsou letošní Vánoce klidné a radostné. Užijte si tento čas se svými blízkými a dovolte si na chvíli zapomenout na starosti všedních dní.\n\nPřejeme vám sváteční čas plný pohody, pevného zdraví a naděje do nového roku. Ať je rok 2025 rokem nových příležitostí a úspěchů.\n\nDěkujeme, že jste součástí naší komunity.\n\nČeský svaz hemofiliků\n#bezstarostnespolu\n\n"

Veselé Vánoce a zdravý rok 2025

"Letošní ročník proběhl ve finských Helsinkách a za Českou republiku se jej zúčastnili hned tři zástupci. Na akci může členská organizace EHC z každé země nominovat jednoho zástupce pacientské organizace a jednoho lékaře. Českou republiku tak reprezentovali místopředseda ČSH Martin Žídek a lékařskou nominaci letos přijala MUDr. Eva Drbohlavová z libereckého hemofilického centra. Kromě toho se však akce účastnil také doc. MUDr. Jan Blatný, Ph.D., který jakožto člen lékařské poradní skupiny při EHC a zároveň úřadující prezident odborné společnosti EAHAD vystupoval v roli přednášejícího, i člena několika diskuzních panelů. \n\nV rámci akce přední lékaři i výzkumníci prezentují výsledky nejnovějších výzkumů i hodnocení léků, které už na trhu jsou, ale také se mluví o lécích, které se nacházejí teprve ve stádiu klinických zkoušek, nebo do nich dokonce ještě ani nevstoupily. \n\nNíže přinášíme přehled novinek, o kterých se hovořilo v letošním roce. \n\n### Hemofilie A \n\n#### Lék se super prodlouženým účinkem\n\nPokud jde o léčbu vrozeného deficitu F VIII, většina odborníků upíná pozornost především k nejnovějšímu léku s extrémně prodlouženým účinkem, který se do klinické praxe v Evropě dostává v průběhu letošního roku. Jde o preparát s účinnou látkou efanesoktokog alfa, který by měl u pacientů s těžkou hemofilií při dávkování 50 IU na kilogram tělesné hmostnosti jednou týdně zajistit, že se u nich hladina faktoru VIII bude pohybovat po dobu zhruba 4 dnů nad 40%, a sedmý den před další aplikací by neměla poklesnout pod zhruba 10-15%. Jde tak lék, který pacientům zajistí bezprecedentní kombinaci ochrany před krvácením a komfortu. Ačkoliv jde o lék s nitrožilním podáním, dávkování 1x týdně, které by mělo vyhovovat většině pacientů, je určitě významným pokrokem. Ze zkušeností pracovišť, které již s tímto lékem pracují, vyplývá, že se zatím neobjevily žádné významné nežádoucí účinky. V nedávné studii věnující se výsledkům profylaxe tímto lékem u dětí (studie XTEND-ed) dokonce nebyl zaznamenán ani jeden případ vzniku inhibitoru proti F VIII. \n\n#### Nefaktorová léčba\n\nDruhou možností pro léčbu hemofilie A je lék s účinnou látkou emicizumab, což je zástupce tzv. nefaktorové léčby. Nejde totiž o samotný faktor VIII, který v těle hemofiliků chybí, ale o protilátku, která dokáže v kaskádě srážecích faktorů dosáhnout stejného efektu. Na rozdíl od faktorové léčby se aplikuje podkožně s periodou od jednoho do čtyř týdnů. Mezi jednotlivými dávkami má pacient v těle víceméně konstantní hladinu léčivé látky, která má podobný efekt, jako 10-15% faktoru VIII (nedá se však přímo srovnávat ani měřit, kvůli jinému mechanismu účinku). Další výhodou je, že lék účinkuje i u pacientů, u kterých se vyvinul inhibitor proti F VIII. Z těžkého hemofilika se tak působením tohoto léku stává hemofilik lehký. Tento lék je již několik let dostupný a plně hrazený i v ČR pro pacienty s těžkou hemofilií A s inhibitorem i bez něj. \n\nNovinkou je, že lék na bázi emicizumabu se stále častěji zkouší i u pacientů s hemofilií středně těžkou či lehkou, ale i u pacientů s von Willebrandovou chorobou typu 3. Ukazuje se, že u všech těchto skupin pacientů může vést k podstatnému snížení výskytu krvácení a zvýšení kvality života. \n\nV letošním roce byly zveřejněny [výsledky studie HAVEN 7](https://ashpublications.org/blood/article/143/14/1355/506683/Emicizumab-prophylaxis-in-infants-with-hemophilia), která se věnovala výsledkům profylaxe emicizumabem u dětí mladších jednoho roku. Studie se účastnilo celkem 55 pacientů, z nichž většina byla sledována po dobu 7 let. Výsledky ukazují, že emicizumab je i u nejmladších pacientů efektivním a bezpečným lékem pro profylaxi. U sledované skupiny nebyl zaznamenám ani jeden výskyt krvácení do hlavy a všechna krvácení, která vyžadovala dodatečné podání faktorové léčby, měla traumatický původ.  \n\nDalší [publikace](https://medically.roche.com/content/dam/pdmahub/restricted/haematology/eahad-2024/EAHAD-2024-poster-sarouei-emicizumab-prophylaxis-in-people-with-haemophilia.pdf) z poslední doby se věnuje vyhodnocení rizika vzniku trombotických stavů u pacientů na profylaxi emicizumabem. Studie zahrnovala vyhodnocení dat dostupných od roku 2012 do roku 2023. Během tohoto období obdrželo léčbu emicizumabem celkem 24000 lidí. U 155 lidí v celkem 24 zemích došlo k trombotické události. Systematickou analýzou však bylo zjištěno, že většina nahlášených případů byla u lidí, kteří měli několik rizikových faktorů. Výskyt těchto událostí se tak nevymyká očekávanému výskytu u dané populace bez ohledu na druh léčby. Profylaxi emicizumabem tak lze označit za bezpečnou a nebyly zaznamenány žádné nové bezpečnostní signály. \n\nZajímavé byly také zmínky o používání emicizumabu u pacientů se získanou hemofilií A. Jde o autoimunitní onemocnění, při kterém tělo začne vytvářet protilátky proti vlastnímu F VIII. Objevuje se především u pacientů v pokročilejším věku a k jeho léčbě se doposud využívala především imunosupresivní terapie, která by měla vést k úplnému vyléčení. Ta však u těchto pacientů často vede k dalším komplikacím, které mohou končit fatálně. Ukazuje se však, že včasné nasazení emicizumabu může i těmto pacientům pomoci zvládnout krvácivé projevy a dát lepší prognózu do budoucna.  \n\nZačíná se objevovat shoda na tom, že v brzké době budou u všech pacientů s těžkou hemofilií A v rámci profylaxe léky první volby buď léky s (co nejvíce) prodlouženým účinkem jakožto zástupce faktorové terapie, případně emicizumab jakožto zástupce nefaktorové léčby, přičemž rozhodujícím faktorem bude individuální posouzení potřeb a životního stylu daného pacienta. Stávající faktorová terapie se standardním poločasem bude mít i nadále své místo, ale spíše v individuálních případech a situacích. \n\nStále ve fázi klinických studií jsou i další dvě látky podobné emicizumabu, které by mohly nabídnout ještě silnější efekt při menší dávce. První z nich, pod názvem Mim8, očekává schválení k běžnému užití předběžně v roce 2027. Nyní se lék s touto látkou nachází ve fázi III klinických studií. Další, s označením NXT007, pak pravděpodobně v roce 2030. Ten je nyní z hlediska klinických studií ve fázi I/II. \n\n#### Rebalanční terapie\n\nDalší terapeutickou možnost budou i pro hemofilii A představovat léky z kategorie rebalančních agentů, nicméně vzhledem k široké dostupnosti efektivnějších alternativ, budou mít tyto léky u hemofilie A pravděpodobně indikaci pouze v ojedinělých případech. Více informací o těchto lécích naleznete v kapitole věnované hemofilii B. \n\n#### Genová terapie\n\nGenová terapie je sice předmětem zájmu i u hemofilie A a probíhá několik klinických studií v pokročilých fázích, nicméně jejich výsledky zatím nejsou tak přesvědčivé, jako u hemofilie B.  \n\n#### Další technologie\n\nJako z říše sci-fi se pak jevila zmínka o novém léku na bázi molekuly Inno8, který funguje na stejném principu, jako stávající nefaktorová léčba (viz emicizumab). Významnou inovací však je, že by mohlo jít o první lék ve formě tablet, s předpokládaným dávkováním 1x denně. Ačkoliv se tento lék zatím nachází v ranných fázích výzkumu, určitě se vyplatí jej do budoucna bedlivě sledovat. \n\n### Hemofilie B \n\n#### Rebalanční terapie\n\nPro pacienty s hemofilií B se rýsuje možnost brzkého využití prvních léků s podkožním podáním. Půjde o léky z kategorie tzv. rebalanční terapie. Její podstatou je, že se snaží působit na potlačení proti-srážlivých faktorů v koagulační kaskádě. Podrobnější vysvětlení naleznete například v [tomto článku z roku 2022](https://www.hemofilici.cz/novinky/novinky_v_lecbe_hemofilie_a_von_willebrandovy_choroby). Jde však o pokus o nastolení nové rovnováhy, kterou je potřeba hledat s přihlédnutím ke každému pacientu zvlášť a která může být velice křehká. Ačkoliv výsledky klinických studií ukazují pozitivní závěry s ohledem na omezení počtu krvácení, zatím se zdá, že indikace těchto léků bude v našich podmínkách omezena spíše na výjimečné případy. Půjde například o velice efektivní terapii pro pacienty s hemofilií B, u kterých se zároveň objevil inhibitor. Pro většinu pacientů bude efektivnější volbou spíše faktorová léčba s prodlouženým účinkem, která je u hemofilie B na velice dobré úrovni a umožňuje profylaktickou léčbu s poměrně dlouhými intervaly mezi jednotlivými dávkami. \n\nMezi léčivé přípravky z této kategorie patří concizumab, který již byl schválen k léčebnému využití příslušnými autoritami v Japonsku a Kanadě a v brzké době se očekává schválení i v Evropě. Dalšími zástupci jsou marstacimab, fitusiran a SerpinPC. \n\nVšechny látky z této kategorie jsou využitelné jak u pacientů s hemofilií A, tak s hemofilií B, a to bez ohledu na přítomnost inhibitoru. \n\n#### Léky s prodlouženým účinkem\n\nV rámci jedné prezentace byly představeny výsledky dlouho běžících studií, které vyhodnocují vliv tzv. pegylovaných léků s prodlouženým účinkem. Pegylace je jedním z možných způsobů, jak prodlouženého poločasu dosáhnout. V minulost zaznívaly obavy z toho, co může dlouhodobé podávání pegylovaných molekul v lidském těle způsobit, neboť to nemá žádný přirozený mechanismus pro jejich odbourávání. Zkušenosti z Kanady, kde jsou právě pegylované přípravky kvůli národnímu tendru jedinou léčebnou možností dostupnou pro hemofilii B, se však ukazuje že polymery z této kategorie po určité době expozice dosáhnou v těle stabilní úrovně a jejich množství dále nenarůstá. Pravděpodobně tak nedochází k dlouhodobému hromadění v těle, a i léky z této kategorie lze v tomto ohledu považovat za dlouhodobě bezpečné. \n\n#### Genová terapie\n\nPro hemofilii B se jako velice nadějná možnost jeví i genová terapie. V letošním roce došlo v Evropě ke schválení hned několika přípravků z této kategorie. Nejdéle sledovaní pacienti, kteří tento typ léčby podstoupili, vstupují nyní již do sedmého roku od začátku studie, a zatím se zdá, že exprese F IX v jejich těle zůstává na stabilních úrovních. \n\nPřímou zkušenost od účastníka jedné z takových studií, pana Briana o’Mahonnyho z Irska, si mohli vyslechnout i účastníci letošního ročníku mezigeneračního setkání v Jihlavě. \n\nPodrobný přehled o genové terapii naleznete také [v této příručce](/novinky/genova-terapie-prakticky-pruvodce), kterou na toto téma v letošním roce vydal Český svaz hemofiliků. \n\n### Von Willebrandova choroba \n\nVýzkum v oblasti léčby von Willebrandovy choroby se soustředí především na látky z kategorie monoklonálních protilátek, tedy látek s podobným mechanismem účinku, jako má například emicizumab.  \n\nV letošním roce byl ohlášen úspěšný konec fáze I klinické studie u látky s označením VGA039. Výsledkem je, že látka se zdá být dostatečně bezpečná a vhodná pro léčbu různých typů krvácivých onemocnění, včetně von Willebrandovy choroby. Mohlo by jít o lék s podkožním podáním jednou týdně. Výzkum této látky bude nadále pokračovat. \n\nDo klinické praxe se také dostává léčba emicizumabem u pacientů s vWCh typu 3 s nejzávažnějšími krvácivými projevy. Z dosavadních výsledků se jeví, že pro tyto pacienty může jít o lék se zásadním efektem na snížení počtu krvácivých projevů a zvýšení kvality života. První pacienty léčené tímto způsobem již máme i v České republice. \n\n### Závěr \n\nI v letošním roce se workshop o nových technologiích nesl v duchu zcela otevřeného sdílení zkušeností se všemi typy léčby od odborníků z celého světa. Program byl nabitý novými informacemi, které dávají pacientům s hemofilií i von Willebrandovou chorobou naději na další pokroky v léčbě, která je už dnes na dříve těžko představitelné úrovni. Akce tohoto typu jsou vzácnou příležitostí pro navazování úzké spolupráce mezi zástupci pacientů a lékaři. S tím, jak se léčebné možnosti neustále rozšiřují o nové typy léčiv, roste i úloha pacientských organizací ve snaze o šíření informací a osvětu, aby rozhodování o volbě správného typu léčby pro každého pacienta bylo skutečně sdílené mezi lékařem a pacientem.  \n\nDěkujeme Evropskému hemofilickému konsorciu za financování všech nákladů na cestu pro zástupce České republiky.\n"

Český svaz hemofiliků

Novinky

Poslechněte si inspirativní rozhovor o životě s hemofilií, rodinné dynamice a hledání rovnováhy mezi diagnózou, aktivním životním st...

Světový den hemofilie oslavíme v roce 2025 společným výšlapem na Ještěd, který je určený pro všechny bez rozdílu kondice.

V roce 2024 absolvoval český hemofilik Daniel Šimek spolu se šesti dalšími hemofiliky z celé Evropy výstup na Mount Blanc. Podívejte...

S blížícím se koncem roku bychom vám chtěli z celého srdce poděkovat za vaši důvěru, podporu a společně sdílené chvíle.

První víkend v listopadu patří už tradičně workshopu o nových technologiích v léčbě, který pořádá Evropské hemofilické konsorcium.

Kalendář akcí